W ubiegłym tygodniu brytyjski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych zatwierdził terapię o nazwie Casgevy, która będzie stosowana w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i beta-talasemii.

To choroby genetyczne, które wynikają z błędów w genach hemoglobiny, wykorzystywanej przez czerwone krwinki do transportowania tlenu.

– Zarówno niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, jak i beta-talasemia to bolesne schorzenia utrzymujące się przez całe życie, w niektórych przypadkach mogące doprowadzić do śmierci. Do tej pory przeszczep szpiku kostnego – który musi pochodzić od ściśle dopasowanego dawcy i wiąże się z ryzykiem odrzucenia – był jedyną możliwością trwałego leczenia – wyjaśnia Julian Beach z Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych.

Terapia Casgevy, którą opracował koncern Vertex Pharmaceuticals, wykorzystuje technologię CRISPR, zwaną niekiedy molekularnymi nożycami i nagrodzoną medycznym noblem w 2020 roku.

Dzięki tej technice edycji genów możliwe jest dokonanie bardzo precyzyjnych zmian w DNA.

W przypadku Casgevy chodzi o edycję genów z komórek macierzystych pobranych ze szpiku kostnego pacjenta. Następnie pacjenci muszą przejść leczenie kondycjonujące, które może obejmować lek immunosupresyjny, radioterapię czy chemioterapię. Przygotuje ono szpik kostny do ponownego wlewu zmodyfikowanych komórek do organizmu. Potem pacjent będzie musiał spędzić co najmniej miesiąc w szpitalu – w tym czasie poddane leczeniu komórki zasiedlą szpik kostny i zaczną wytwarzać czerwone krwinki ze stabilną formą hemoglobiny. – To wielki krok w rozwoju medycznych podejść do walki z chorobami genetycznymi, o których nigdy nie myśleliśmy, że będą możliwe do wyleczenia – mówi Alena Pance, wykładowczyni genetyki na Uniwersytecie Hertfordshire.

Wielka Brytania tym samym stała się pierwszym krajem, który zatwierdził terapię z wykorzystaniem technologii CRISPR. Być może już wkrótce dołączą do niej Stany Zjednoczone – na początku grudnia zadecyduje o tym amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków.

Tekst: NS